Od 1 maja na liście leków refundowanych znajdują się alemtuzumab i teryflunomid — leki przeznaczone do terapii stwardnienia rozsianego w pierwszej linii leczenia. Co to oznacza dla chorych, zapytaliśmy Malinę Wieczorek, prezes Fundacji „SM — walcz o siebie” oraz Tomasza Połcia, przewodniczącego Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.
Czy wprowadzenie kolejnych nowoczesnych leków do refundowanego programu leczenia SM poprawi sytuację polskich chorych?
Tomasz Połeć: Dla 50 tysięcy chorych na stwardnienie rozsiane w Polsce to bardzo dobra wiadomość. Umieszczenie alemtuzumabu i teryflunomidu na liście leków refundowanych poszerza ofertę lekową, jeszcze do niedawna dla tej grupy pacjentów bardzo ograniczoną. Na szczęście, w ciągu ostatnich lat sytuacja stopniowo się poprawiała i dziś wszystkie nowoczesne leki na stwardnienie rozsiane są w Polsce obecne. Jednak dostęp do nich pozostaje ograniczony ze względu na restrykcyjne kryteria włączenia do programów lekowych.
Malina Wieczorek: Myślę, że wreszcie, po latach, chorzy mogą poczuć, że diagnoza: stwardnienie rozsiane to jeszcze nie koniec świata. W ubiegłym roku zostały zrefundowane dwa leki: pegylowany interferon 1a oraz fumaran dimetylu, a obecnie dwa inne uzyskały refundację. To oznacza, że dla pacjenta istnieje perspektywa takiej kontroli choroby, by mógł w miarę normalnie funkcjonować, pracować, założyć rodzinę.
O refundację tych leków długo walczyli zarówno pacjenci, jak i lekarze.
Malina Wieczorek: Rzeczywiście, proces dochodzenia do refundacji był długi, nawet zbyt długi — trwał 2,5 roku. Na pewien czas został zawieszony, dopiero niedawno prace przyspieszyły. Ostatecznie wszystkie strony zgodziły się, by alemtuzumab i teryflunomid weszły do programów lekowych. Odpowiedzialność firm farmaceutycznych i Ministerstwa Zdrowia przełożyła się na ogromną korzyść dla chorych.
Tomasz Połeć: Proces refundacyjny zwykle trwa długo. Chorzy mogą go obecnie obserwować w Internecie. Często boli ich fakt, że w innych krajach dany lek jest od dawna refundowany, a u nas ta procedura wyjątkowo się przeciąga. Przyspieszenie, które nastąpiło w ostatnim czasie, nawet nas samych zdumiało. Jednak wszyscy mieli dobrą wolę i dołożyli starań, by sprawa zakończyła się sukcesem.
Dlaczego refundacja właśnie tych dwóch leków była dla pacjentów tak istotna?
Malina Wieczorek: Są to specyficzne leki. Alemtuzumab jest szczególnie ważny dla pacjentów z szybko postępującą, wręcz agresywną postacią SM, ponieważ ich możliwości leczenia dotychczasowymi lekami się wyczerpały. Terapia nie przynosiła efektów. W takim przypadku w bardzo szybkim tempie pogłębia się niepełnosprawność. Dlatego wprowadzenie tego leku jest niezwykle ważne. Co również istotne, podaje się go w jednym roku przez pięć dni, a w kolejnym roku przez trzy dni. Badania pokazują, że chorzy po tych sesjach, odbywających się raz na rok, nie potrzebują już żadnego innego leczenia. Pacjent zapomina o chorobie. Nie musi się leczyć, bo jego choroba nie jest aktywna. Osiągnął remisję i to przy szybko postępującym SM. Oczywiście, nie mówimy tu o wyleczeniu, bo nie ma dotąd leku na stwardnienie rozsiane, ale o stabilizacji choroby. Drugi z tych leków, teryflunomid, ma formę doustną, co stanowi korzystną alternatywę dla iniekcji.
Podsumowując: lekami, które są obecnie w ofercie, można w wielu przypadkach kontrolować chorobę tak, jakby jej praktycznie nie było. Do tego właśnie dąży współczesne leczenie SM — żeby pacjent był stabilny klinicznie, nie miał rzutów i żeby w badaniach rezonansu magnetycznego nie widać było ubytków w strukturach mózgu.
Tomasz Połeć: Korzyść z nowych leków odniesie przede wszystkim grupa chorych, dla których dotąd nie było żadnych możliwości terapii. To pacjenci ze szczególnie agresywną postacią stwardnienia rozsianego, charakteryzującą się dużą liczbą rzutów i wieloma zmianami widocznymi w rezonansie magnetycznym oraz szybkim postępem niepełnosprawności. Tymczasem w SM nie wolno dopuścić do pojawienia się niepełnosprawności, bo jeśli już nastąpi, bardzo ciężko chorego z niej wyprowadzić.
Jest nieodwracalna?
Malina Wieczorek: Dzięki rehabilitacji i lekom mózg częściowo się regeneruje, tworząc nowe połączenia. Natomiast jeśli zniszczenia osłonki mielinowej, a nawet aksonów nastąpią w miejscach szczególnie niebezpiecznych czy też będą bardzo rozległe, nie uda się to. Bo plastyczność mózgu na początku choroby jest dużo większa.
Czy dostęp do rehabilitacji jest łatwy?
Malina Wieczorek: Część pacjentów z SM uważa, że nie potrzebuje rehabilitacji, wystarczy im choćby jazda na rowerze. Jednak rehabilitację trzeba szeroko rozumieć. Nie tylko jako fizjoterapię, ale dostarczanie ciągle nowych bodźców, nawet w postaci zapachu, obrazu, przyswajania informacji, uczenia się nowych rzeczy, starania się, aby nie pozostawać w zasklepieniu. Mózg musi ciągle pracować. Wąsko rozumiana rehabilitacja odstrasza ludzi młodych, kojarząc się im tylko z niepełnosprawnością. Tymczasem oznacza ona ruch, zdrowe żywienie i pod każdym względem aktywność, która jest niezmiernie istotna i potrzebna.
Tomasz Połeć: Na problem rehabilitacji trzeba spojrzeć z zupełnie nowej perspektywy. SM jest na tyle różnorodną chorobą, że standardowe procedury nie wystarczają. Na razie staramy się o ułatwienie dostępu do rehabilitacji, ponieważ jej obecny system i zasady w przypadku stwardnienia rozsianego się nie sprawdzają.
Czy jednak nowe leki będą dostępne dla wszystkich potrzebujących?
Malina Wieczorek: Oba leki są przeznaczone do zastosowania w pierwszej linii leczenia, przy czym kryteria włączenia pacjenta do programu lekowego z alemtuzumabem są dość trudne do spełnienia. Dzięki temu jednak nie zachodzi obawa, że osoba z łagodną postacią SM otrzyma zbyt silny lek.
Chodzi o wyważenie korzyści z terapii i jej bezpieczeństwa?
Malina Wieczorek: Owszem, te obostrzenia przy włączaniu do leczenia zapewniają pacjentom bezpieczeństwo.
Tomasz Połeć: Jednak kryteria kwalifikowania pacjentów do konkretnej linii terapii są zbyt rygorystyczne. Wiem, że wynika to z ograniczonych środków na leczenie — zaostrzone kryteria powodują, że mniej pacjentów przepuszcza się do kolejnej terapii. Ale nie tędy droga. Wprawdzie pacjent nieleczony nie obciąża budżetu państwa kosztami terapii, ale za to stwarza obciążenie po stronie świadczeń socjalnych — rent, zasiłków, zapomóg. Trzeba się zastanowić, czy państwu bardziej opłaca się leczyć, czy utrzymywać chorego i kogoś z jego rodziny, który musi się nim opiekować.
Koszty zwiększa też niepotrzebna hospitali- zacja pacjenta w celu wykonania rezonansu magnetycznego.
Malina Wieczorek: Na szczęście, nie zawsze jest to potrzebne. Są szpitale, gdzie rzeczywiście pacjent jest przyjmowany na dzień lub dwa w celu diagnostyki, ale bywa też tak, że pacjent umawia się na badanie i po pół godzinie idzie do domu. Ważniejszą sprawą jest to, aby chory, gdy następuje rzut, miał możliwość ambulatoryjnego przyjęcia sterydów, bez konieczności spędzenia tygodnia na oddziale neurologicznym, którego atmosfera najczęściej go załamuje. Gdy objawem rzutu jest np. zapalenie nerwu wzrokowego albo drętwienie, chory mógłby przyjąć leki ambulatoryjnie.
Tomasz Połeć: Bardzo ważne jest też ułatwienie w takim momencie dostępu do lekarza. Pacjent często nie jest w stanie obiektywnie ocenić, w jakim jest stanie i czego mu potrzeba.
Jaka terapia byłaby idealna z punktu widzenia pacjenta?
Malina Wieczorek: Idealne postępowanie to szybka diagnostyka i bez zwłoki rozpoczęte leczenie, dostosowane personalnie do chorego — nie tylko pod względem klinicznym, ale też jego stylu życia, pracy, chęci posiadania dziecka. I nowoczesne leki na to pozwalają. Dziś dla pacjentów rysuje się lepsza perspektywa, w której mając chorobę przewlekłą, jaką jest SM, można żyć normalnie, tak jak osoba chora np. na cukrzycę. Owszem, przyjmując leki, ale bez konieczności poszukiwania odpowiedniej dla siebie terapii oraz odpowiedzi, jak funkcjonować w systemie ochrony zdrowia. Taka osoba, mimo że ciągle chora, będzie w zupełnie innym niż dotąd stanie psychicznym.
Tomasz Połeć: Lekarze uzyskają teraz szerszą ofertę terapii dla pacjentów. Dotąd nie mogli prowadzić chorego z postacią agresywną SM w pierwszej linii. Starali się więc przerzucić go do drugiej linii, do której kryteria włączenia są jeszcze bardziej restrykcyjne. Zanim się to udało, podawali takiej osobie leki z pierwszej linii o słabszym działaniu. Nie dawały one efektów, a niepełnosprawność postępowała. Albo lekarze czekali, żeby pacjent mocniej zachorował. A czekanie na dwa rzuty i spełnienie innych kryteriów pogłębiającej się choroby oznacza, że pacjent stanie się jeszcze bardziej niepełnosprawny. To absurd! Pacjenci są młodzi, chcą pracować, mieć rodziny, być niezależni, nie stanowić dla nikogo obciążenia.
Czy stosowanie interferonu w SM jest nadal uzasadnione?
Malina Wieczorek: Jest spora grupa pacjentów z łagodnymi postaciami SM, którzy dobrze reagują na interferon. Uważam, że lek tak dobrze przebadany i bezpieczny, z niewielkimi działaniami niepożądanymi, nie powinien zostać wycofany.
Czy polskie programy lekowe dla stwardnienia rozsianego są zgodne ze światowymi standardami?
Tomasz Połeć: Nasze programy lekowe funkcjonują według przestarzałych zasad. Nie widzę sensu w istnieniu dwóch linii lekowych. Wymagają one połączenia, takie zresztą rozwiązanie zaproponowało Ministerstwo Zdrowia i uważam to za dobry kierunek. To lekarz wspólnie z pacjentem powinien decydować, jaki lek zaordynować. Niewłaściwa jest sytuacja, gdy lekarz i pacjent widzą sens określonego sposobu leczenia, a ze względów proceduralnych nie mogą go zastosować. Dlatego ogromnie ważne jest to, co podkreśla prof. Danuta Ryglewicz: takie szkolenie lekarzy, by poznali niuanse stwardnienia rozsianego i potrafili postawić diagnozę, która pozwoli jak najlepiej wykorzystać obecne możliwości terapeutyczne, dostosowując je do konkretnej osoby.
Malina Wieczorek: Bo najważniejsza jest perspektywa pacjenta — to on jest podmiotem, a nie system. Ciągle próbujemy „systemowo” ogarniać sytuację, a człowiek nam się gubi, choć jest już pod tym względem o wiele lepiej niż 10 lat temu.
Tomasz Połeć: Za mały jest udział organizacji pacjenckich w podejmowaniu decyzji. Podczas wszelkich debat przeważają decydenci, radząc, jak pacjenta uszczęśliwić. A wypadałoby pytać pacjentów, czego oczekują. PTSR już 10 lat temu opracowało Narodowy Program Leczenia Stwardnienia Rozsianego. Dziś jak feniks z popiołów powraca temat opieki skoordynowanej w SM, a o tym właśnie mówiliśmy w tym programie — wraz z uzasadnieniem, że bardziej się opłaca leczyć chorego, niż potem wypłacać mu rentę. Projekt jednak przepadł gdzieś w przepastnych szafach ministerstwa.
Pacjent powinien decydować o wyborze terapii?
Malina Wieczorek: Oczywiście. Musi mieć wpływ na jej wybór przedstawiając swoje plany życiowe, tryb życia, jakie skutki uboczne leczenia jest w stanie zaakceptować, jakie przyjąć obciążenia. To jest ogromnie ważne. Musi umieć rozmawiać z lekarzem. Dlatego w Fundacji „SM — walcz o siebie” założyliśmy Szkołę Motywacji jako plafrormę e-learningową ze szkoleniami z zakresu komunikacji.
Tomasz Połeć: Każdy lek daje skutki uboczne. Jeśli chory wie, jakie one będą, to wspólnie z lekarzem podejmuje decyzję, czy ten lek zastosować. Tylko że lekarz musi mieć czas na taką rozmowę. A tego brakuje w obecnym systemie opieki zdrowotnej.
Czy sytuację poprawi skoordynowany system opieki nad chorymi na stwardnienie rozsiane?
Malina Wieczorek: To bardzo ciekawy projekt. Na razie czekamy, aż ruszy jego pilotaż. Skoordynowana opieka zdrowotna jest niezwykle potrzebna przede wszystkim w małych ośrodkach, gdzie dostęp do specjalistów jest ograniczony. Może kolejki do leczenia SM w Polsce dlatego są stosunkowo krótkie, że część chorych w ogóle nie jest tam kierowana, ponieważ lekarz w małej miejscowości nie ma aktualnej wiedzy o programach lekowych?
Tomasz Połeć: Chory powinien być przynajmniej konsultowany w dużym ośrodku, który prowadzi programy lekowe, a następnie leczyć się w swoim rejonie.
Dlaczego właśnie w SM widoczny jest obecnie postęp w zakresie nowych leków, programów opieki?
Malina Wieczorek: To zasługa współpracy klinicystów, wielu organizacji pacjenckich i Ministerstwa Zdrowia.
Tomasz Połeć: Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego od ponad 30 lat walczy o poprawę sytuacji chorych. Dziś te działania przynoszą widoczne efekty. Dzięki naszym kampaniom, takim jak „SyMfonia serc” czy Światowy Dzień SM, sam skrót SM nie kojarzy się już ze spółdzielnią mieszkaniową czy strażą miejską, lecz z groźną chorobą, którą jednak w dużym stopniu można okiełznać. Nowe leki naprawdę skutecznie powstrzymują rozwój choroby. Jeszcze kilkanaście lat temu SM nie było uznawane za chorobę przewlekłą, dziś nikt nie ma już takich wątpliwości. To wszystko sprawia, że stwardnienie rozsiane zaczęto postrzegać jako problem ważny. Poza tym duża aktywność organizacji pozarządowych w tym obszarze sprawiła, że społeczeństwo zaczęło interesować się tym problemem, a w ślad za nim media.
Malina Wieczorek: Ja zawodowo zajmuję się komunikacją społeczną. Kiedy 6 lat temu zaczęłam pracę w ramach „SM — walcz o siebie” widać było kompletne społeczne niezrozumienie, czym ta choroba jest. Respondenci odpowiadali, że prowadzi do szybkiej i nieuniknionej niepełnosprawności, że można się nią zarazić. W programie lekowym były przez dwa lata refundowane tylko podstawowe leki. Ostatnie 6 lat to krok milowy i w leczeniu, i w postrzeganiu SM. Dla mnie jako osoby, która żyje z SM już 16 lat, to również ogromna satysfakcja społeczna i zawodowa. Warto było oddać się tej sprawie, gdy efekty są tak miarodajne.
Taki nacisk pomaga?
Malina Wieczorek: Bardzo, bo dzięki niemu zaangażowały się media. A gdy temat zaczyna w nich funkcjonować, decydenci nie mogą zamieść go pod dywan.
Tomasz Połeć: Choć zabrzmi to groteskowo, ale SM stało się modne! W pozytywnym rozumieniu.
O kim mowa
Malina Wieczorek jest szefową agencji marketingu społecznego TELESCOPE, ma na swoim koncie kilkaset znaczących kampanii społecznych, szereg nagród, m.in. Dobroczyńca Roku, 5 nagrod EFFIE, Kampania Społeczna Roku, Złotego Magellana, Stevie Awards, Złotego Spinacza i wiele innych.
Tomasz Połeć
Jest twórcą i redaktorem naczelnym miesięcznika „SM Express”, wydawanego przez PTSR oraz szefem internetowej telewizji PTSR TV i współtwórcą wielu projektów, które doprowadziły do znaczącej poprawy sytuacji osób zmagających się ze stwardnieniem rozsianym, ale też do poszerzenia wiedzy o tej chorobie.
Czytaj więcej na http://e.pulsmedycyny.pl/4664448,50378,sm-nowe-leki-na-liscie-refundacyjnej-szansa-dla-chorych
